Terapija koja se donedavno smatrala naučnom  fantastikom uspjela je preokrenuti agresivne i neizlječive oblike raka krvi kod nekih pacijenata, izvijestili su  doktori. Ovaj pionirski tretman uključuje precizno uređivanje DNK u bijelim krvnim stanicama kako bi se one transformisale u "živi lijek" koji se bori protiv raka, piše BBC.

Foto: Ilustracija/Pixabay.com

Prva djevojčica liječena ovom metodom još 2022. godine danas je bez znakova bolesti i sada planira da postane naučnica specijalizovana za rak. U međuvremenu je liječeno još osamoro djece i dvoje odraslih sa T-ćelijskom akutnom limfoblastičnom leukemijom, a skoro dvije trećine (64%) pacijenata dostiglo je remisiju. Za sve njih hemoterapija i transplantacije koštane srži nijesu dale rezultate, a jedina preostala opcija bila je palijativna njega.

„Mislila sam da ću umrijeti“

„Stvarno sam mislila da ću umrijeti i da neću moći da odrastem i radim sve ono što svako dijete zaslužuje“, kaže danas 16-godišnja Alisa Tejpli iz Lestera. Ona je bila prva osoba na svijetu koja je primila ovaj revolucionarni tretman u bolnici Grejt Ormond Strit. Terapija je prije tri godine zahtijevala uništavanje njenog starog imunološkog sistema i stvaranje novog. U bolnici je provela četiri mjeseca, izolovana čak i od brata zbog rizika od infekcija.

Danas je njen rak neprimjetan, i potrebni su joj samo godišnji pregledi. Alisa polaže ispite, učestvuje u programu Djuk of Edinburg Aword, razmišlja o časovima vožnje i planira budućnost.

„Razmišljam o stažiranju u biomedicinskim naukama i nadam se da ću jednog dana takođe raditi na istraživanju raka krvi“, rekla je.

Kako funkcioniše „živi lijek“?

Tim sa Juniverziti Kolidž Londona (UCL) i bolnice Grejt Ormond Strit koristio je tehnologiju nazvanu bejs-editing (uređivanje baza). Baze — adenin (A), citozin (C), guanin (G) i timin (T) — gradivni su blokovi našeg genetskog koda. Kao što slova abecede tvore riječi, tako milijarde baza u našoj DNK predstavljaju uputstvo za funkcionisanje tijela.

Bejs-editing omogućava naučnicima da se približe veoma preciznom dijelu genetskog koda i izmijene samo jednu bazu, pretvarajući je u drugu i time mijenjajući genetske instrukcije.

Kod ovog oblika leukemije, T-ćelije — koje bi trebalo da budu čuvari tijela — rastu nekontrolisano. Istraživači su željeli da iskoriste prirodnu moć zdravih T-ćelija da prepoznaju i uništavaju prijetnje, i da ih okrenu protiv kancerogenih T-ćelija.

Počeli su sa zdravim donorskim T-ćelijama i modifikovali ih u nekoliko koraka. Prvo su deaktivirali mehanizam ciljanja kako T-ćelije ne bi napadale pacijentovo tijelo. Zatim su uklonili hemijsku oznaku CD7 koja postoji na svim T-ćelijama da bi spriječili da terapijske ćelije uništavaju jedna drugu. Treći korak bio je „plašt nevidljivosti“ koji ih je štitio od hemoterapije. Na kraju su programirali modifikovane T-ćelije da prepoznaju i unište sve što nosi oznaku CD7 — uključujući sve kancerogene i preostale zdrave T-ćelije u organizmu.

Obećavajući rezultati, ali i rizici

Studija objavljena u časopisu Nju Ingland Džurnal of Medisin prikazuje rezultate prvih 11 pacijenata. Devet njih postiglo je duboku remisiju, što je omogućilo transplantaciju koštane srži radi obnove imunološkog sistema. Sedam pacijenata i dalje je bez bolesti — od tri mjeseca do tri godine nakon tretmana.

„Prije nekoliko godina, ovo bi bila naučna fantastika“, kaže profesor Vaseem Kasim sa UCL-a.

„Ovo je dubok i intenzivan tretman, veoma zahtjevan za pacijente, ali kada djeluje — djeluje izuzetno dobro.“ Jedan od najvećih rizika su infekcije dok je imunološki sistem uništen. U dva slučaja rak je izgubio svoje CD7 oznake, čime se „sakrio“ od terapije i vratio.

Dr. Robert Kjiesa iz bolnice Grejt Ormond Strit kaže: „S obzirom na to koliko je agresivan ovaj specifični oblik leukemije, ovi rezultati su izuzetni i drago mi je što smo mogli da ponudimo nadu pacijentima koji je više nijesu imali.“

Dr. Debora Jalop iz bolnice Kingz Kolidž dodaje: „Vidjeli smo impresivne odgovore u eliminaciji leukemije koja se smatrala neizlječivom — ovo je veoma moćan pristup.“

Dr. Tanja Dekster iz britanske humanitarne organizacije za matične ćelije Entoni Nolan zaključuje: „S obzirom na to da su ovi pacijenti imali minimalne šanse za preživljavanje prije ispitivanja, ovi rezultati donose nadu da će se ovakvi tretmani razvijati i postati dostupni većem broju pacijenata.“